Nghiên cứu thử nghiệm liệu pháp tế bào gốc từ máu cuống rốn cho trẻ tự kỷ

LIỆU PHÁP TẾ BÀO GỐC TỪ MÁU CUỐNG RỐN LÀ AN TOÀN VÀ KHẢ THI Ở TRẺ NHÓ MẮC CHỨNG RỐI LOẠN PHỔ TỰ KỶ: KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU THỬ NGHIỆM GIAI ĐOẠN 1 CỦA ĐẠI HỌC DUKE – MỸ

Tóm tắt nghiên cứu: 

  • Bất chấp những tiến bộ trong chẩn đoán sớm và các liệu pháp hành vi, vẫn cần có những phương pháp điều trị hiệu quả hơn cho trẻ mắc chứng rối loạn phổ tự kỷ (ASD). Chúng tôi đưa ra giả thuyết rằng liệu pháp tế bào có nguồn gốc từ máu cuống rốn có thể có tiềm năng làm giảm các triệu chứng ASD bằng cách điều chỉnh các quá trình viêm trong não. Theo đó, chúng tôi đã tiến hành giai đoạn I, thử nghiệm nhã mở (open-label trial) để đánh giá tính an toàn và tính khả thi của việc truyền máu dây rốn tự thân vào tĩnh mạch một lần, cũng như độ nhạy với sự thay đổi của một số công cụ đánh giá ASD, để xác định các điểm cuối phù hợp cho các thử nghiệm trong tương lai. 

  • 25 trẻ, độ tuổi trung bình 4,6 tuổi, với chẩn đoán xác định là tự kỷ (ASD) và đơn vị máu cuống rốn tự thân có phân nhánh đủ điều kiện, đã được đăng ký. Trẻ được đánh giá bằng một loạt các bài kiểm tra hành vi và chức năng ngay trước khi truyền máu cuống rốn (ban đầu) và 6 và 12 tháng sau đó.
  • Đánh giá các tác dụng phụ trong thời gian 12 tháng chỉ ra rằng việc điều trị là an toàn và dung nạp tốt. Những cải thiện đáng kể trong hành vi của trẻ đã được quan sát trên báo cáo của cha mẹ về các biện pháp kỹ năng giao tiếp xã hội và các triệu chứng tự kỷ, xếp hạng của bác sĩ lâm sàng về mức độ nghiêm trọng và mức độ cải thiện của triệu chứng tự kỷ nói chung, các thước đo tiêu chuẩn về vốn từ diễn đạt và các biện pháp theo dõi khách quan bằng mắt về sự chú ý của trẻ đối với các kích thích xã hội , chỉ ra rằng các biện pháp này có thể là điểm cuối hữu ích trong các nghiên cứu trong tương lai. 

  • Những cải thiện về hành vi đã được quan sát thấy trong 6 tháng đầu tiên sau khi tiêm truyền và nhiều hơn ở những trẻ có chỉ số thông minh phi ngôn ngữ cơ bản cao hơn. Những dữ liệu này sẽ là cơ sở cho các nghiên cứu trong tương lai nhằm xác định hiệu quả của việc truyền máu cuống rốn ở trẻ mắc ASD. 

Nghiên cứu được đăng tải trên tạp chí danh tiếng về tế bào gốc – Stem Cell Translational Medicine 2017; 6: 1332–1339. 

Nhóm nghiên cứu: Geraldine Dawson, Jessica M. Sun, Katherine S. Davlantis, Michael Murias, Lauren Franz, Jesse Troy, Ryan Simmons, Maura Sabatos-DeVito, Rebecca Durham, Joanne Kurtzberg thuộc đại học Duke – Mỹ. 

Mời bạn tham gia Group Thắp đèn xanh – Đồng hành cùng trẻ Tự kỷ để thảo luận, chia sẻ và đồng hành cùng các trẻ Tự kỷ!

Bố mẹ nào quan tâm chi tiết đến nghiên cứu này có thể tham khảo bản đầy đủ ở link đính kèm Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single‐Center Phase I Open‐Label Trial (wiley.com) 

Trả lời

Email của bạn sẽ không được hiển thị công khai. Các trường bắt buộc được đánh dấu *