Truyền tế bào trung mô từ cuống rốn người cho trẻ tự kỷ

Xin giới thiệu với các bố mẹ nghiên cứu về lĩnh vực áp dụng công nghệ tế bào gốc trong điều trị cho trẻ tự kỷ của nhóm tác giả thuộc đại học Duke (Mỹ): 

TRUYỀN TẾ BÀO TRUNG MÔ (MSC)TỪ CUỐNG RỐN NGƯỜI HIẾN TẶNG CHO TRẺ EM MẮC CHỨNG RỐI LOẠN PHỔ TỰ KỶ

Tóm tắt nghiên cứu: 

  • Tình trạng viêm thần kinh đang diễn ra có thể góp phần vào các triệu chứng của rối loạn phổ tự kỷ (ASD) ở ít nhất một số người bị ảnh hưởng. Tế bào mô đệm trung mô (MSC) đã chứng minh có khả năng điều chỉnh chứng viêm thần kinh, nhưng tính an toàn và tính khả thi của việc sử dụng MSC ở trẻ em mắc ASD vẫn chưa được xác định rõ ràng. 
  • Trong nghiên cứu nhãn mở này ở giai đoạn này, 12 trẻ em mắc ASD từ 4 đến 9 tuổi được điều trị bằng cách truyền vào tĩnh mạch (IV) tế bào trung mô của người (hCT-MSCs), một sản phẩm MSC của bên thứ ba được sản xuất từ mô dây rốn của người hiến tặng. Trẻ em nhận được một, hai hoặc ba liều 2 × 10^6 tế bào cho mỗi kg cân nặng trong khoảng thời gian 2 tháng. Đánh giá lâm sàng và xét nghiệm được thực hiện trực tiếp tại thời điểm ban đầu và 6 tháng và từ xa vào 12 tháng sau lần truyền cuối cùng. 
  • Ngoài sự kích động trong quá trình đặt và truyền tĩnh mạch ở một số trẻ tham gia, hCT-MSCs được dung nạp tốt. 
  • 5 trẻ tham gia đã phát triển kháng thể kháng nguyên bạch cầu người (HLA) nhóm I mới, liên kết với rất nhiều hCT-MSC cụ thể hoặc với sự phù hợp một phần HLA giữa người cho và người nhận. Các kháng thể này im lặng về mặt lâm sàng và không liên quan đến bất kỳ biểu hiện lâm sàng nào cho đến nay. 
  • 6 trong số 12 trẻ tham gia đã biểu hiện sự cải thiện trong ít nhất hai triệu chứng cốt lõi của hội chứng tự kỷ. Sản xuất và quản lý tế bào trung mô từ người hiến tặng (hCT-MSCs) dường như an toàn và khả thi ở trẻ nhỏ mắc ASD. Hiệu quả sẽ được đánh giá trong một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng với giả dược giai đoạn II tiếp theo.

Bài học kinh nghiệm

  • Tế bào trung mô có nguồn gốc từ dây rốn của người hiến tặng (hCT-MSCs) có thể được sản xuất thành công trong điều kiện tiêu chuẩn GMP để sử dụng trong các thử nghiệm lâm sàng; 
  • Cần thiết tiếp tục tiến hành các thử nghiệm lâm sàng đối chứng với giả dược để đánh giá hiệu quả của các liệu pháp tế bào trung mô từ dây rốn trong điều trị rối loạn phổ tự kỷ.

Tuyên bố ý nghĩa

  • Trong nghiên cứu giai đoạn I này, truyền tĩnh mạch tế bào trung mô có nguồn gốc từ mô dây rốn người hiến tặng (hCT-MSCs) là an toàn và khả thi ở trẻ nhỏ mắc chứng rối loạn phổ tự kỷ. 
  • Một nửa số trẻ em được điều trị đã cải thiện các triệu chứng tự kỷ, mặc dù không chắc liệu những cải thiện này có liên quan đến việc điều trị hay không. Khả năng của hCT-MSC trong việc cải thiện các triệu chứng cốt lõi của bệnh tự kỷ đang được nghiên cứu trong một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng với giả dược tiếp theo. 

Mời bạn tham gia Group Thắp đèn xanh – Đồng hành cùng trẻ Tự kỷ để thảo luận, chia sẻ và đồng hành cùng các trẻ Tự kỷ!

Bố mẹ nào quan tâm chi tiết co thể đọc bài báo ở link đính kèm. Bài báo được đăng tải trên tạp chí danh tiếng về tế bào gốc: STEM CELLS Transl Med. 2020;9:1137–1146. Năm 2020

Nguồn tham khảo : https://stemcellsjournals.onlinelibrary.wiley.com/

Trả lời

Email của bạn sẽ không được hiển thị công khai. Các trường bắt buộc được đánh dấu *